Primi 10 studi clinici che sono andati terribilmente male

Gli studi clinici sono il passo più importante per ottenere un farmaco approvato dalla FDA, e senza di loro nessuno saprebbe se i loro medicinali fossero sicuri. Nella stragrande maggioranza del tempo, queste prove vanno bene e il farmaco è approvato per uso generale. Ma ogni tanto una sperimentazione clinica è orribilmente sbagliata. Continua a leggere per conoscere dieci di questi famosi incidenti che le compagnie mediche cercano disperatamente di nascondere.

10The University of Minnesota Seroquel Experiment

"Mio figlio Dan è morto quasi cinque anni fa in uno studio clinico all'Università del Minnesota, uno studio per il quale non aveva avuto diagnosi, e uno studio che ho cercato senza successo di farlo uscire per cinque mesi". Fin dalla morte prematura di suo figlio , Mary Weiss ha cercato di diffondere questo messaggio al mondo.

Nel 2003, il suo deludente figlio, Dan Markingson, fu diagnosticato con schizofrenia e ammesso al centro medico dell'Università del Minnesota a Fairview. Poco dopo, è stato sottoposto a uno studio clinico testando tre diversi tipi di farmaci per la schizofrenia: Seroquel, Risperdal e Zyprexa. Ma molto rapidamente, le sue dosi giornaliere di 800 mg di Seroquel hanno iniziato a peggiorare le sue delusioni.

In risposta, sua madre inviò freneticamente lettere, e-mail e chiamò i coordinatori dello studio per cercare di portare suo figlio fuori dal programma. Ma l'amministrazione ha vietato a Dan di lasciare lo studio, minacciando di metterlo in una struttura mentale se avesse cercato di abbandonare. Weiss fu scioccato da questo fino a quando non apprese un fatto chiave del programma: la partecipazione di suo figlio valeva $ 15.000 alla scuola.

Incapace di lasciare il programma, le delusioni di Markingson peggiorarono fino a quando alla fine si suicidò pugnalandosi a morte nella doccia. Una nota di suicidio diceva: "Ho passato questa esperienza sorridendo!" Devastata, sua madre ha fatto causa alla scuola, che si è rifiutata di assumersi la responsabilità delle sue azioni. Markingson era uno dei cinque soggetti di prova per tentare il suicidio, e uno dei due che riuscì a togliersi la vita.

9a tragedia biotrattiva francese

Nel gennaio 2016, la società francese Biotrial ha reclutato 128 volontari sani per partecipare a una sperimentazione clinica di un nuovo farmaco progettato per combattere l'ansia legata al cancro e al morbo di Parkinson. Sotto l'influenza di piccole dosi del farmaco, i pazienti non hanno riportato effetti collaterali. Ma quando le dosi hanno iniziato a degenerare dopo la prima settimana, i problemi hanno iniziato a emergere. In particolare, sei dei partecipanti si sono ammalati e sono stati immediatamente inviati al pronto soccorso.

Uno di questi pazienti, un uomo sano di circa 20 anni, è stato dichiarato morto nel cervello solo una settimana dopo essere stato ricoverato in ospedale e due settimane dopo aver iniziato il processo. Gli altri cinque pazienti sono rimasti in condizioni stabili, ma i medici prevedono che molti avranno subito danni cerebrali irreversibili e handicap mentali.

Anche se questa era la prima volta che il farmaco era stato testato sugli esseri umani, gli amministratori dello studio sapevano che c'erano problemi gravi con il farmaco. Una fonte di notizie francese ha scoperto una pre-prova che ha avuto effetti simili sui cani, uccidendone diversi e lasciando agli altri un danno cerebrale. Eppure il processo era ancora condotto sugli umani e con risultati orribili.

8 Le prove di talidomide

Il talidomide è stato inizialmente prodotto in Germania, principalmente per il trattamento delle infezioni respiratorie. Oggi molte persone conoscono questo farmaco a causa dei suoi effetti avversi sulla gravidanza. Oltre 10.000 bambini nati durante gli anni '60 hanno sofferto di gravi menomazioni, come arti mancanti e palatoschisi, come risultato di questo farmaco.

A differenza delle altre prove sulla lista, la parte inquietante della sperimentazione clinica della talidomide era che tutto andava orribilmente nel modo giusto. Durante la fase di brevettazione e approvazione, i ricercatori hanno testato il farmaco sugli animali ma hanno trascurato di osservare gli effetti sulla loro prole. Dal momento che era impossibile morire per un'overdose della medicina, è stato ritenuto sicuro, e ha colpito gli scaffali nel 1956.

Fu solo nel 1961 che il medico australiano William McBride scoprì il legame tra Thalidomide e le deformità. Ma fino ad allora, ogni studio clinico è giunto alla conclusione che la talidomide era una medicina da banco sicura e che 10.000 persone ne pagavano il prezzo.

Sperimentazione clinica 7Gene Therapy

Jesse Gelsinger aveva 18 anni quando entrò in uno studio che testava la sicurezza della terapia genica nei bambini con gravi mutazioni genetiche nel fegato. Come gli altri bambini dello studio, era nato con una condizione chiamata "OTC" che impediva al suo fegato di eliminare abbastanza ammoniaca, che i ricercatori hanno cercato di combattere iniettandogli un virus del raffreddore. Ma un'alta dose della medicina sarebbe stata l'ultima di Gelsinger. Il 17 settembre 1999 i suoi sintomi si sono rapidamente trasformati da ittero, insufficienza d'organo, morte cerebrale.

La FDA ha scavato nella morte e ha trovato alcune azioni stranamente irresponsabili da parte degli amministratori. Per uno, Gelsinger era nel gruppo finale di pazienti, e ogni gruppo prima di lui aveva subito gravi reazioni al farmaco. Eppure lo studio è continuato. E in secondo luogo, i livelli di ammoniaca di Gelsinger erano così alti che avrebbero dovuto squalificarlo dal processo, in primo luogo; inizialmente era inteso come un supplente, ma un paziente si ritirò e fu incluso frettolosamente nello studio.

6Anil Potti's Miracle Cancer Drug

Nel corso degli anni 2000, Anil Potti è stata una stella medica emergente. Ha promesso trattamenti contro il cancro con una percentuale di guarigione dell'80%, e i professionisti del settore ritengono che le sue scoperte potrebbero salvare 10.000 vite all'anno. Ma nel 2015, tutto è cambiato; Potti è stato dichiarato colpevole di aver incluso dati falsi in un manoscritto, nove documenti e una richiesta di sussidio, quindi i risultati dei suoi studi sono stati annullati.

Una donna particolarmente colpita da questa truffa è stata Joyce Shoffner, paziente n. 1 in un processo del luglio 2008 condotto da Potti. Con la garanzia che la terapia di Potti ha curato l'80% dei tumori, Shoffner si è unito con entusiasmo allo studio per curare il suo tumore al seno. Ha subito una dolorosa biopsia, in cui i medici hanno prelevato campioni di tessuto inserendo un lungo ago da sotto il braccio e fino al collo. Passò poi a un regime di chemioterapia con Adriamicina-Cytoxan (AC), per poi essere raccontata due anni dopo che i risultati dello studio erano stati annullati a causa del coinvolgimento di Potti. Oggi, Shoffner non ha il cancro al seno, ma vive con i coaguli di sangue e il diabete causati dal regime AC, così come il disturbo da stress post-traumatico derivante dal processo stesso.

5Stem Trattamento della vista cellulare

Nel gennaio 2017, tre donne sono entrate in uno studio con la loro visione e se ne sono andate senza. Le loro età variano da 72 a 88, tutte e tre queste donne hanno sofferto di degenerazione maculare, una malattia agli occhi strettamente correlata alla vecchiaia. I pazienti hanno pagato ciascuno $ 5000 per avere entrambi gli occhi trattati con la terapia con cellule staminali, un processo che era "sia atipico che pericoloso" secondo diversi esperti di oftalmologia.

Pochi giorni dopo la procedura, tutte e tre le donne hanno riportato gravi effetti collaterali, tra cui emorragia e distacco di retina. Un paziente ha perso completamente la vista, mentre gli altri due hanno perso di più. Si prevede che nessuno dei pazienti recupererà la vista. Ma gli scienziati sapevano che questo processo aveva difetti fin dall'inizio. Innanzi tutto, i pazienti dovevano pagare per le proprie procedure, che è un segno evidente di ricerca illegittima. Inoltre, i medici hanno cercato di cancellare la storia del processo; quando si visitano i registri governativi del processo online, si dice solo che lo studio è stato "ritirato prima dell'iscrizione", il che chiaramente non era il caso.

4 Prova di Leucemia CAR-T

A luglio 2016, tre pazienti adulti affetti da leucemia sono deceduti in uno studio di un nuovo farmaco a livello cellulare. Soprannominata CAR-T, questa nuova opzione di trattamento avrebbe dovuto attaccare le cellule maligne fino a quando non sembravano scomparire. La tecnologia era un fenomeno emergente che molti ricercatori chiamavano il "quinto pilastro" del trattamento del cancro, ma le speranze furono presto tratteggiate dai risultati dello studio del 2016.

La causa della morte per i tre pazienti era il gonfiore nel cervello, noto come edema cerebrale. I rappresentanti della società farmaceutica sponsorizzata Juno ammettono che l'edema cerebrale è piuttosto comune nei pazienti cui sono stati somministrati trattamenti CAR-T, così come le reazioni del sistema immunitario e l'aumento della tossicità neurologica.

Dopo che la notizia della morte è stata rilasciata, le azioni di Giunone sono diminuite del 27%. Le loro pratiche sono attualmente sottoposte alla revisione della FDA e non è chiaro se potranno continuare i loro studi.

3New York Lidocaine Disaster

Nel 1996, la studentessa dell'Università di Rochester, Nicole Wan, aveva bisogno di una piccola somma di denaro. Così decise di iscriversi, senza il permesso dei genitori, per una sperimentazione clinica che pagò $ 150. I ricercatori hanno inserito un tubo in gola e nei polmoni per vedere gli effetti dell'inquinamento sul suo sistema respiratorio, una procedura comune chiamata broncoscopia.

Ma quello che Nicole non sapeva è che hanno prelevato molti più campioni di cellule rispetto a quanto originariamente indicato nella proposta. E mentre prendevano più campioni dai suoi polmoni, aumentavano la dose del suo anestetico, la lidocaina, molto al di sopra dei livelli approvati dalla FDA. È stata liberata sentendosi incredibilmente debole e con enormi quantità di dolore, e due giorni dopo è stata trovata morta. Un'autopsia ha rivelato che livelli letali di lidocaina, a causa di negligenza nello studio, avevano causato il suo cuore a smettere di battere e il resto del suo corpo a fallire con esso.

2John Hopkins Asthma Trial

Ellen Roche, un tecnico del Johns Hopkins Hospital, si è offerta volontaria per partecipare a un trial sull'asma per individui sani. L'obiettivo del trial era scoprire quale meccanismo impedisse alle persone sane di sviluppare i sintomi dell'asma, così i medici hanno indotto una lieve reazione asmatica e poi l'hanno trattata con esametonio.

All'inizio, l'inalazione di questo farmaco ha semplicemente causato alla signora Roche lo sviluppo di una tosse. Ma col passare del tempo, fu messa su un ventilatore quando i suoi tessuti polmonari crollarono e i suoi reni cominciarono a fallire. Morì un mese dopo, il 2 giugno 2001. I funzionari medici del processo ammettono che l'esametonio "era l'unico responsabile della malattia del soggetto o svolgeva un importante ruolo contributivo." Per peggiorare le cose, i partecipanti impararono dopo il processo che l'esametonio non è nemmeno un farmaco approvato dalla FDA. Questo fatto non era incluso nel modulo di consenso, quindi Johns Hopkins è stato costretto ad assumersi la piena responsabilità della morte di Roche.

1La prova di Elephant Man

Il processo clinico più famoso di tutti i tempi, il processo per gli elefanti a uomo ha avuto luogo a Londra nel 2006. Il processo, che stava testando un nuovo trattamento per il cancro chiamato TGN1412, sembrava innocuo per gli otto uomini che vi avevano preso parte; i medici professionisti avevano assicurato loro che i sintomi peggiori includevano solo mal di testa e nausea.

Ma i risultati erano molto più raccapriccianti di così. Poco dopo aver ricevuto le dosi, tutti i pazienti hanno cominciato a contorcersi per il dolore e il vomito. Uno dei partecipanti ha perso le dita delle mani e dei piedi, mentre un altro ha dovuto amputarlo parzialmente. Il processo ha guadagnato il suo soprannome, "The Elephant Man Trial", perché la testa di un partecipante si è gonfiata così tanto che la sua ragazza lo ha stuzzicato come un elefante.

Nessuno è completamente sicuro di cosa sia andato storto, ma i pazienti hanno alcune idee.Uno suggerisce che i tempi del dosaggio lo rendevano pericoloso; i ricercatori hanno trascorso 90 minuti iniettando lentamente gli animali con il farmaco, ma hanno impiegato solo sei minuti per iniettarlo nei soggetti umani. Un altro sostiene che il test preliminare su animali era impreciso perché invece di testare su un bonobo, il cui DNA è pari al 98% per gli esseri umani, l'agenzia ha tagliato i costi e utilizzato un macaco, il cui DNA corrisponde solo al 94%. Questi uomini potrebbero non sapere mai esattamente cosa è andato storto in quel fatidico giorno, o come continuerà a influenzare le loro vite.